昨日，上海宝山高新技术产业园区企业药物牧场宣布，在健康志愿者中评估DF-003的I期临床试验的第一个受试者已经顺利完成给药。DF-003是药物牧场通过原创遗传学平台IDInVivo+和人工智能药物化学平台MedChem5开发的ALPK1抑制剂小分子在研药物，于今年7月在美国获批临床，是药物牧场第二个进入临床的全球首创（First-in-class）新药。
ALPK1是心脏和肾脏病理中调节炎症通路的关键靶点。ALPK1的高活（Gain-of-function）突变也会导致一种罕见的遗传疾病ROSAH综合征，导致失明。因此，DF-003被认为有望治疗全球数亿患有心脏病和慢性肾脏疾病的患者，并为ROSAH综合征提供精准靶向药物。